技术的发现, 医学, 营养的出现速度越来越快,改善了365betapp手机版下载的健康和生活质量. 由龙沙为您带来, “A View On”播客是一系列与行业领袖的简短对话. 加入365betapp手机版下载来讨论影响科学研究、药物发现和商业的新趋势.

每月与制药公司的一系列对话, 来自各行各业和学术界的生物技术和营养领域的领军人物涵盖了从3D生物打印到治疗性大麻素等广泛的主题. 在十分钟之内, 每一个播客带观众快速但深入地进入一个令人兴奋的发展,承诺深刻地改变甚至革命医疗保健.


第5章:免疫原性的重要性

降低药物开发风险:早期毒性测试节省时间和资源

伊薇特Stallwood, 龙沙早期发展服务的负责人, 讨论了患者的安全性和药物开发过程中早期免疫原性检测的其他优势.

在高风险的药物发现游戏中, 从新药申请一直到临床试验阶段, 监管当局现在正期待开发人员有一个免疫原性风险战略到位. “在研发过程中,药物开发者尽早评估免疫原性风险是非常重要的, 因为它不仅会影响药物的功能, 但对患者来说,这也可能是一个重大的安全风险,伊薇特Stallwood解释道, 龙沙早期开发服务公司(EDS)的工作是帮助小型和大型生物技术公司在开发药物疗法时采用“正确的第一次”方法来降低风险.

由于药物对患者的毒性,候选药物往往在临床试验中失败, 这是明显的, 例如, 在免疫原性反应中,药物会引发一种被称为免疫毒性的有害免疫反应. 这可能会导致多年的工作和资金的损失. Stallwood和她的团队鼓励他们的客户从硅内测试开始, 在哪里可以预测多达一千个潜在免疫反应的数字模型. 一旦数字模型显示出候选药物的毒性风险较低, EDS团队随后开始进行人体供体细胞检测,可以筛选出多达50种不同的免疫类型. 评估免疫安全性和免疫毒性的理想时间是在决定一种分子作为先导药物候选之前. 通过早期测试,尽可能多地了解潜在产品, 生物技术公司更有能力走上正确的道路,通过监管机构批准一种最终对患者更安全的药物.

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请听A View On节目主持人玛蒂娜Hestericová和龙沙EDS公司负责人伊维特·斯托伍德的对话,他们讨论了降低药物开发过程的风险.

关键术语:

抗药物抗体(ADA)反应: 当病人的免疫系统产生抗体来清除体内的药物时,就会发生这种情况. 这可能会影响药物分子的效力,也会对患者造成危险.

免疫原性测试: 这是检测人体对药物免疫反应的过程吗. 与 in-silico 测试, 在转移到动物模型或动物模型之前,可以对大量不同的免疫系统类型进行快速筛选, 最好是, 人类细胞化验.

Immunosafety和免疫毒性: 参考免疫系统对一个分子的反应的潜在安全性或毒性. 在开发一种领先的候选药物时,它们应该得到最大的考虑.

第2季

  • 宿主与健康:使用独特的微生物指纹定制个性化医疗

    魏茨曼科学研究所的Eran Elinav教授讨论了微生物组与其宿主之间的相互作用是如何改变个性化医疗的.

    我相信在未来的5到10年, 开发微生物群的潜力将是个性化和精准医疗的核心,eran elinav解释道. 他在以色列魏茨曼科学研究所(weizmann institute of science)对人体第二个基因组的研究,揭示了这些数万亿个细胞是如何发挥作用并与宿主相互作用的. 个性化的数据,从独特的微生物指纹可以利用定制营养疗法,以改善代谢功能的治疗, 例如, 肥胖和2型糖尿病——有广泛的潜在应用. 即使是在微生物群中发现的小分子本身也可以被开发成药物. 未来的希望在于内在的治疗翻译这些洞见从宿主-微生物组相互作用的研究到治疗整个代谢谱

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    在“A View On”播客的特别节目中,请听龙沙的Martina Hestericová和魏茨曼科学研究所的教授兼研究员Eran Elinav之间的对话.

    关键术语:

    基因: 生物体的所有遗传信息. 说到微生物组, 它指的是由宿主自身基因组成的完全不同的有机体——这两个基因组之间的相互作用是被称为宿主-微生物组相互作用的研究主题.

    微生物: 数以百计的极其多样化的生态系统, 有时在人体内和体内发现数千种不同的微生物. 微生物多样性是健康微生物群的关键,而不良的微生物群与炎症性肠病等疾病有关, 癌症,可能还有中枢神经紊乱.

    治疗可译性: 将基础研究转化或应用于造福人类的疗法的能力. 随着365betapp手机版下载对复杂的微生物群如何工作的了解越来越多, 伊莱纳夫教授断言,这些见解可以直接转化为操纵它和改善健康的方法.

    个性化或精准医疗: 一个普遍的趋势是适应个人的治疗方法,而不是一刀切的方法. 在宿主微生物研究的背景下, 因为微生物群对每个个体都是独特的, 通过利用个性化的数据,它可以掌握专门治疗的关键.

  • 架桥商业和生物技术:科迪亚克科学正在增加视网膜疾病的治疗效果

    维克多Perlroth, MD, 科迪亚克科学公司的董事长兼首席执行官, 讨论了该公司的ABC平台药物是如何设计用于治疗主要致盲原因的.

    年龄相关性黄斑变性(AMD)是全球成年人失明的主要原因之一. 这种病使黄斑恶化, 视网膜上一个神奇的小点,可以让你在良好的光线下保持精确的视觉. 尽管有几种治疗黄斑恶化的方法, 他们需要经常去医生的办公室,不舒服,但快速和常规注射直接进入眼睛. 所需的治疗频率意味着大多数患者错过了预约, 导致疾病治疗不足和永久性视力丧失. 与龙沙合作制造, 科迪亚克正在设计一种新型的抗体-生物聚合物结合物(ABC)药物,具有同样的功效和安全性,但使用寿命更长, 允许病人在长期内按照合理的时间表去看医生. 通过专注于业务实施和强大的生物技术研发&D, 科迪亚克科学公司将在2023年整合必要的临床和生产要素,向FDA提交申请.

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    在最近的一集《365betapp手机版下载》中,龙沙的玛蒂娜Hestericová由维克多·佩罗斯加入, MD, 科迪亚克科学公司的联合创始人兼首席执行官, 谈谈AMD治疗研究的最新进展.

    关键术语:

    年龄相关性黄斑变性(AMD) 视网膜是常见的退行性疾病吗. AMD有两种类型:

    干AMD 视网膜上的碎片(drusen)的形成导致黄斑随着时间的推移而恶化. 患者有时会出现视力下降,并经常出现严重的功能限制, 包括视力波动, 周边视觉丧失, 降低了夜视.

    湿性AMD 是AMD的先进形式吗. 而湿性AMD只占AMD总数的10%, 它是90%与amd相关的严重视力丧失病例的原因. 当黄斑下异常血管生长导致液体和血液渗漏时,就会发生湿性AMD, 是什么导致了视觉失真, 急性视力丧失, 如果不及时治疗,就会完全失明.

    血管内皮生长因子(VEGF) 是刺激血管生长的因子亚家族吗. 在AMD的病例中,这些VEGF过表达,在黄斑中产生渗漏. 这种渗漏导致液体从血管中流出, 视网膜水肿引起视网膜肿胀或水肿和失明的.

    An antibody-biopolymer共轭(ABC) 是科迪亚克科学公司设计和开发视网膜药物的专有平台吗. KSI-301分子中的抗体抑制VEGF, 而该生物聚合物由磷胆碱组成, 是什么在抗体周围制造了一种“水斗篷”来增加抗体的效力.

    磷酰胆碱 是365betapp手机版下载体内所有细胞细胞膜的天然成分,具有显著的特性吗. 它以一种非常强大的——甚至是永久的——的方式吸收和捆绑水, 创造了所谓的“结构化水”,然后影响当地所有的生物相互作用.

  • 马蹄蟹与重组因子C

    马蹄蟹安全注射:确保你的注射不含内毒素

    艾伦Burgenson, 龙沙是测试方面的专家, 告诉365betapp手机版下载内毒素污染的危险和非动物试验的未来.

    在20世纪40年代进行内毒素检测之前, 因为一种叫做注射热的疾病,医生不得不对你的生命风险进行评估,艾伦·伯根森(艾伦Burgenson)解释道. 幸运的是,从那以后365betapp手机版下载已经走了很长的路. 先进的检测手段, 今天人们可以放心,任何种类的注射或植入物都完全不含危险的内毒素. 目前, 主要的检测方式是鲎试剂(LAL)检测, 在这项研究中,科学家们采集美洲马蹄蟹明亮的蓝色血液,并利用这种动物原始的免疫系统来寻找表明存在任何内毒素的凝血反应. 马蹄蟹, Burgenson解释说, 在撤离过程中毫发无损并在不到24小时内安全返回水中. 然而, 在不断尝试将动物从测试管道中移除, 龙沙公司的重组因子C检测方法被称为PyroGene,最终可能取代LAL检测.

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    在新一季播客的第二集 一个视图, 主持人Martina Ribarhestericova采访了龙沙岛的专家艾伦Burgenson,讨论了他与美国马蹄蟹的亲密关系以及内毒素污染检测的历史.

    关键术语:

    木糖醇 如果部分细菌膜进入病人的血液或脊髓液,会导致有害反应甚至死亡吗. 令人惊讶的是, 365betapp手机版下载的胃里有好几公斤的内毒素, 但血液中哪怕只有一毫微克就可能致命.

    细菌内毒素检测简称BETs,是所有内毒素检测方法的总称.

    兔子热原质试验 20世纪40年代用兔子做实验的赌注是什么. 确定其对人体的内毒素危害, 科学家在3小时内观察了兔子对注射的反应. 欧洲药典委员会于2021年6月决定在大约5年内完全取代兔热原检测(RPT).

    鲎试剂(LAL) 马蹄蟹的血细胞(变形虫细胞)的水提取物, 鲎波吕斐摩斯, 这使得批量测试疫苗和其他药物的内毒素成为可能. 这种螃蟹提取的血液是一种令人惊讶的蓝色,这是由于螃蟹的铜基哈马斯安. 得到的LAL是一种不透明的白色液体,在有任何毒性的情况下会凝结.

    热基因重组因子C 有没有一种不用动物的方法来检测内毒素. 它最初是由新加坡国立大学(National University of Singapore)的邓林(Lin Deng)和她的丈夫何博(Bo Ho)开发的,目的是为了节省在他们相对较小的实验室进行测试的费用. 龙沙与邓和何合作,成为第一家提供商业规模测试的公司.

  • 一个受欢迎的病毒:破解病毒密码对抗癌症

    PsiVac主席及创始人,教授. Ghassan的公开信, 还有首席运营官, 穆Mardini, 讨论该公司的专有溶瘤病毒平台如何为癌症患者提供新的希望.

    在一个人人都害怕病毒(特别是病毒)及其突变的时代, 只有癌细胞才有理由担心溶瘤病毒, 理当如此. 这些变异病毒被直接注入肿瘤. 一旦进入, 他们在一个被称为裂解的过程中打开肿瘤细胞,引起身体免疫系统的强烈反应, 已, 在那之前, 忽略癌细胞. 更重要的是,治疗的攻击不会停止在一个单一的肿瘤. 复制和溶解的病毒释放出之前隐藏的肿瘤相关抗原(TAAs),提醒免疫系统癌症细胞攻击全身. 然后,人体自身的免疫系统会继续摧毁远离最初注射点、以前未被识别的肿瘤. 生物技术公司PsiVac通过创造一个能转化腺病毒的治疗平台,进一步推进了这项技术, 也就是普通感冒, 变成一种特别强大的溶瘤病毒. 对这种病毒的DNA进行精确修改,提高了它对抗癌细胞的效率,同时使它对其他细胞无害, 使治疗对患者更有效、更安全. “现在,其他形式的免疫疗法的技术正在取得进展, 因为癌症仍然是死亡的主要原因, 365betapp手机版下载现在明白了溶瘤病毒疗法的巨大需求,”教授说. 他的公司计划在今年晚些时候开始一期临床试验. 与其他免疫疗法, 比如以患者为中心的CAR - t细胞治疗, 一旦溶瘤病毒的有效性和安全性得到证实,就可以大量制造它们.

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    在新一季播客A View On的第一集中, 主持人Martina Ribar Hestericová与教授讨论了溶瘤病毒的现状及其有前途的应用. 加桑·阿鲁西和伊马德·马尔迪尼.

    关键术语:

    细胞溶解是细胞膜的分解过程吗, 破坏细胞并将其内容物释放到体内. 如果溶瘤病毒溶解细胞, 它会释放自身的复制版本以及有助于免疫系统对抗肿瘤的抗原.

    肿瘤相关抗原(taa)一旦癌细胞被分解,它就会被释放出来,使之前处于休眠状态的免疫系统发挥作用. TAAs的释放意味着肿瘤不再能够成功地躲避免疫系统, 身体可以开始用自己的方式对抗这种疾病.

    Bioink一种由活细胞和生物聚合物凝胶组成的材料, 一旦被打印机挤出, 能被组织成组织吗, 器官, 和瀑样.

    病毒的细胞毒性病毒攻击和破坏细胞的程度是否经常是一件不受欢迎的事情. 然而, 与溶瘤病毒, 这种细胞毒性对病人有利, 多亏了基因编辑, 被专门设计用来攻击癌细胞.

    一种不可知论的溶瘤病毒 不仅针对一种或一组癌症,而且对所有可触及的恶性实体肿瘤都有效. 到目前为止,PsiVac的修饰腺病毒被证明是不可知论的, 使其成为对抗癌症的有力武器.

第一季

  • 第十集“噬菌体治疗”

    吞噬细菌:噬菌体疗法如何塑造未来的抗菌治疗

    在本期节目中,365betapp手机版下载采访了BiomX的首席执行官, 乔纳森·所罗门, 关于生产和使用噬菌体来测试和治疗各种疾病和状况.

    直到最近, 用一群被称为噬菌体(噬菌体是一种针对并杀死特定细菌的细菌病毒)的微生物来治疗痤疮这样的疾病似乎极不可能. 然而,一项将痤疮与皮肤微生物群失衡联系起来的新研究为创新治疗方法打开了大门. 这就是生物技术公司BiomX的切入点. 结合了强大的计算科学和噬菌体摧毁特定细菌的固有能力, BiomX创造了天然和合成噬菌体疗法,治疗一些最麻烦的细菌相关健康问题:痤疮, 特应性皮炎, 囊性纤维化, 炎症性肠病(IBD)甚至结直肠癌. 对于痤疮,该公司已经成功开发了一种由三种不同噬菌体组成的鸡尾酒来治疗, 第二阶段测试即将结束. BiomX在噬菌体治疗方面的进展有望改变365betapp手机版下载治疗微生物群失衡的方式, 对大部分人的健康有潜在的好处.

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    了解更多关于BiomX的信息, 请听乔纳森·所罗门在这一集《365betapp手机版下载》中的对话.


    关键术语:

    噬菌体 (也被称为噬菌体):一种只攻击和吞噬细菌的病毒(“噬菌体”在古希腊语中的意思是吞噬). 噬菌体是bacteria-specific, 在制造过程中,哪些是优点和缺点. 有趣的事实:总的来说,噬菌体是地球上数量最多的实体.

    噬菌体鸡尾酒: 因为噬菌体只针对并消灭一种细菌, 治疗复杂疾病需要混合疗法, 或鸡尾酒, 对不同的噬菌体都有效.

    噬菌体发酵: 尽管破坏性, 有害的噬菌体可以在酿酒和牛奶生产的发酵过程中生长, 发酵仍然是生产治疗用噬菌体的最佳方法.

    计算(科学): 噬菌体的计算机模型及其与特定细菌的潜在相互作用(在硅测试中被称为)允许研究人员更有效地开发噬菌体鸡尾酒,并有更大的成功机会.

  • “精简细胞和基因治疗制造”

    提供个性化治疗:为新一代治疗简化供应链

    在这节课中, 365betapp手机版下载采访了Amy DuRoss, Vineti的联合创始人兼首席执行官, 关于“准时制”生产和提供个性化治疗所面临的挑战,以及她的数字创业公司提供的解决方案.

    艾米·杜罗斯说, COVID-19疫苗的分发暴露了整个药品供应链存在的缺陷. 这种情况下回声, 尽管规模小得多, 传递细胞和基因疗法(CGT)的分布复杂性. 不像传统的治疗方法, CGT要求从患者或捐赠者身上提取活细胞,然后送到制造商,并及时将其返回给患者. 她的公司Vineti“将忠实度提升到了一个新水平。, 控制, 以及“个性化药物输送过程的透明度”, 通过一个新颖的数字编配平台简化CGT的分发. 基于对护理人员行为的敏锐理解, 专业的快递和CGT制造商, 她的公司已经开发了一种软件基础设施来支持这种指数级复杂的交付过程. 通过促进先进治疗过程中所有必要利益相关者的良好生产原则, Vineti平台确保了法规遵从性,并维护了从细胞收集到制造商和患者的身份链和托管链.

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    来听一听这一集的观点:精简细胞和基因治疗制造来了解更多关于Vineti的信息. 在讨论的最后, 作为对听众的奖励, 艾米·杜罗斯深入了解了COVID疫苗推出过程中遇到的一些困难, 以及它如何与CGT供应链的复杂性并行.


    关键术语:

    个性化药物和疗法, 如细胞和基因疗法(CGT),在更个性化的基础上治疗患者. 它们需要前所未有的自动化和导航水平,因为用于制备最终产品的材料是来自捐赠者或患者的原始细胞.

    优良制造原则(或规范), GMP在短, 是否有确保遵守监管机构提出的指导方针的实践. 它们适用于任何制造业,但由于在细胞提取和供体匹配过程中卫生保健提供者的影响,CGT生产的复杂性达到了无可比拟的水平.

    数字编配平台 例如,Vineti利用数据管理和用户体验设计的力量,在面对异常复杂和严格的法规时,组织和执行一个有效的供应链系统.

    身份和托管链 在制药供应链中,是法规遵从性的基石, 使过程中的每一步和每一个涉及到的个人都是透明可识别的,以减少污染的风险和消除欺诈. 资本利得生产, 直接从患者或捐赠者身上提取治疗所需的原材料的过程,会增加身份识别和监护链, 成倍增加供应链的复杂性.

  • 第八集:“液”

    外泌体知道该去哪里:使用身体自身的细胞间通讯网络进行诊断和药物输送

    365betapp手机版下载采访了Uwe Gottschalk, 龙沙的首席科学官, 关于如何更好地理解外泌体将导致新的治疗和诊断技术.

    据乌韦·戈特沙尔克称,exosome革命已经全面展开. 随着研究人员开始确定这些细胞是如何产生的, 纳米级无人机在人体中发挥作用, 新的药物输送前景正在显现, 包括癌症的应用, 神经退行性疾病与脊髓损伤恢复. 也许更令人兴奋的是,在不久的将来,外泌体将在诊断应用中发挥作用, 其中液体活检, 根据血液样本, 是否会比传统的活组织检查更容易、更及时地发现癌症或其他疾病. 许多挑战之一是正在进行的任务,为这种新的生物技术范式定义制造方案和过程. 即便如此, 这个领域充满了新发现, 试验和普遍乐观的潜力,这些显微镜细胞外运载工具.

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    龙沙的首席科学官为365betapp手机版下载提供了他的专家见解外泌体研究和应用在这一特殊, 播客《365官网手机苹果下载》的内部片段."


    关键术语:

    纳米大小的运载工具是由所有真核细胞产生的吗. 它们大约在30到120纳米之间,起源于核内体, 或细胞间小泡, 被释放到血液中, 牛奶或组织. 然后它们成为原始细胞的信使和代理人. 它们的表面标记代表一个位置代码,并在体内的细胞外空间传播,以与其他细胞沟通和传递包裹.

    细胞外囊泡(EV) 颗粒是否从不能复制的细胞中释放出来,但却表现得像它们起源的代理细胞. 虽然外泌体和ev之间的定义有一些重叠——所有的外泌体都是细胞外囊泡,但不是相反——外泌体的定义取决于它们的大小(30至120纳米)和它们的生物起源.

    液体活检: 和传统的活检一样, 液体活检是一种使用血液样本而不是组织样本来诊断和监测疾病的测试. 因为液体活组织检查不局限于一个组织或身体的一部分, 这种检测的侵入性较小, 更便宜,更精确.

    信使RNA (mRNA)作为癌症生物标志物: 最近的研究已经证明,血液测试中的mRNA可以被分析,以发现遍及全身的癌和癌前肿瘤. 作为外泌体运输和稳定其他高度不稳定的mRNA, 在不久的将来,它们可能成为早期检测和治疗的目标.

  • 第七集:“Bacthera”

    作为药物的细菌:利用微生物群的治疗潜力

    卢卡斯Schupbach, Bacthera的首席执行官, 和吉玛亨德森, 巴瑟拉的项目和投资组合管理主管, 与龙沙讨论从人类微生物群中创造药物.

    人类微生物组, 由数万亿细菌组成, 真菌, 病毒, 和古生菌, 每个人都是独一无二的,并在一生中不断发展, 成年后稳定下来. 尽管人们普遍认为这种微生物群是365betapp手机版下载健康的关键组成部分, 目前还没有商业化的活生物治疗产品(lbp). 有, 然而, 越来越多的科学证据表明,使用活的生物疗法产品来促进活跃的微生物群,可以改善一般的身体健康,并通过针对肥胖等疾病积极影响生活质量, 糖尿病, 炎症性肠病和癌症. 生物制药公司Bacthera正在生产和测试这些难以生产的厌氧细菌疗法,这些疗法可以改善新陈代谢功能,并具有抗炎作用. 与制造业, Bacthera正在满足具有挑战性的交付过程,以利用微生物组的治疗潜力,通过易于管理, 封装的药片.

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    请听这一集“观点”播客中龙沙和巴瑟拉之间的对话."


    关键术语:

    微生物组:数以百计的极其多样化的生态系统, 有时在人体内和体内发现数千种不同的微生物. 微生物多样性是健康微生物群的关键. 不良的微生物群与炎症性肠病等疾病有关, 癌症,可能还有中枢神经紊乱.

    住biotherapeutic产品:这些药品, 枸杞多糖对短, 是因为它们的活性物质实际上是一种活的有机体吗. 这已经被证实在治疗一种或几种疾病方面有希望.

    封闭的过程由于许多微生物是厌氧菌和芽孢形成菌,因此生产lbp需要特殊的设备和专业知识. 确保生产过程的稳定性和高产量, 生产过程必须完全封闭,这样这些菌株就不会暴露在氧气中.

    Entrinsic严格的交付由于一些微生物不能通过胃酸进入肠道, Bacthera拥有封装微生物的专有技术,以确保定向和精确的输送.

  • 第六集:基因编辑

    开创性的精确度:Cellectis通过尖端的基因编辑开发遗传疾病和失调的免疫疗法

    安德烈Choulika, Cellectis的董事长兼首席执行官, 与龙沙谈论了该公司革命性基因编辑技术的临床试验.

    自2009年Crispr问世以来, 基因编辑已经进入了全球的实验室, 2020年诺贝尔化学奖进一步确认了其突破性的重要性. 基因编辑在DNA内的修正就像一个人编辑文本一样:剪切, 复制, 替换和删除. 承担起基因编辑医学治疗的重任, 生物制药公司Cellectis将他们20年的经验集中在癌症免疫疗法的开发上. 通过精确的安全是Cellectis的终极优先. 这家基因编辑公司转向Crispr进行研究,但发现取得在治疗应用上更精确. 首先,基因切割器被引入健康的供体T细胞中以破坏其受体. 这样T细胞就不会攻击病人的细胞(也被称为移植物抗宿主病), 而且只有CAR携带攻击哪个细胞的信息. 然后取得通过CAR-T细胞进入细胞,在需要纠正的地方切割基因. Cellectis有几个产品处于临床试验阶段,是基于异体基因编辑的CAR-T细胞:U CAR-T 22用于急性淋巴细胞白血病, U CAR-T 123用于急性髓细胞白血病, U CAR-CS1用于多发性骨髓瘤.

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    Cellectis首席执行官安德烈Choulika在本期播客“A View On”中解释了他们发明的异体基因编辑技术."


    关键术语:

    取得:转录激活因子样效应核酸酶, 或者是一种被改造成切割特定DNA序列的杂交蛋白质

    T细胞:一种在体内循环并能识别任何异物的免疫细胞

    汽车T细胞:用受体蛋白改造的T细胞,目的是针对细胞上的特定蛋白. CAR蛋白识别与癌细胞相关的抗原,并向T细胞发出信号,向癌细胞开火.

    外源的基因治疗:供体的T细胞经过基因工程处理,以病人体内的特定蛋白质为目标,攻击与基因突变或遗传病相关的抗原

  • 第五章:治疗用药及其安全性

    从基因到小瓶到病人:龙沙专家运行生物技术产品通过现实世界模拟的挑战发布前

    Hanns-Christian马勒, 龙沙药品服务公司的负责人, 和艾哈迈德Besheer, 配方开发主管2, 讨论龙沙如何在为临床合作伙伴提供基本服务方面发挥领导作用.

    在CDMO领域的药物开发, 新的黄金标准是端到端服务, 或者把药物从基因带到药瓶中给病人. 2016年,龙沙建立了其药品产品服务(DPS),为其合作伙伴和客户实现这一供应链模式. 从那时起,DPS已经成长为一支拥有超过250名经验丰富的安全专家的队伍, 效果和质量. 它们降低了龙沙临床合作伙伴的复杂性,并提高了监管依从性. 确保龙沙的药品在现实世界中的表现符合预期, DPS团队模拟整个给药过程,直到确定患者将接受最高质量的正确剂量. 龙沙的客户遍布世界各地, 使这项服务在临床实践中对国际合作伙伴和同事不可或缺, 因为各国的临床情况和规定可能有很大差异. DPS的研究结果也为指导药物创造和传递的基础科学做出了贡献, 为龙沙的研究人员提供了与更大的科学团体发表和分享他们的发现的机会.

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    在本期特辑中,请听与龙沙药物产品服务中心研究人员的对话, 播客《365官网手机苹果下载》的内部片段."


  • 第四章:大麻素类药物

    不是你父母的大麻:一种合成大麻素衍生物用于自身免疫和纤维性疾病的临床试验

    Dr. 阿兰·罗兰,首席运营官 & 翡翠健康制药公司执行副总裁, 与龙沙会谈,讨论如何使用从大麻素中提取的新型合成药物来满足尚未满足的医疗需求.

    由于大麻素被修饰成合成衍生物,它们正成为治疗自身免疫性疾病和其他免疫相关疾病的重要选择. Emerald Health 制药公司ceuticals (EHP)通过设计大麻二酚(CBD)和大麻igerol (CBG)衍生物,拓宽了大麻素的潜在应用,这些衍生物对内源性大麻素系统有更大的影响,甚至可以与来自其他生物系统的受体和途径相互作用,治疗自身免疫和纤维化疾病. EHP和其他方面的进展有助于医学界和监管当局更广泛地接受这些新分子. 对于EHP的大麻素研究人员和他们的投资者来说,这是一个激动人心的时刻, 在EHP-101的2a期临床研究中,该公司已经开始招募并给第一批弥漫性皮肤系统性硬化症(dcSSc)患者用药, EHP从CBD中提取的专利新化学实体(NCE)的口服配方, 而针对多发性硬化症的第二阶段研究的准备工作也计划在今年晚些时候启动. 除了, 有效马力- 102, 从CBG中提取的专利NCE的口服配方, 正在进行帕金森病和亨廷顿病的临床前研究.

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    请听本期播客“A View On”中龙沙和翡翠健康制药公司之间的对话."


  • 间充质干细胞用于COVID-19治疗

    针对COVID-19大流行致命并发症的现成细胞疗法restemcell - l

    中胚层CEO博士. Silviu Itescu向龙沙介绍了该公司先进的抗炎异体细胞药物组合,包括restemcell - l, 目前正在美国一家医院进行评估.S. 急性呼吸窘迫综合征(ARDS) 3期随机对照试验, 是COVID-19感染的主要死亡原因.

    大多数与covid -19相关的死亡都是ARDS所致, 一种过度活跃的免疫反应会在肺组织中产生压倒性的炎症. 在世界遭受这一流行病之苦之际,Mesoblast带来了一些希望. 过去15年,他们致力于开发基于间充质细胞系的候选产品组合,用于治疗严重的炎症性疾病,如移植物抗宿主病, 先进的心脏衰竭, 还有慢性腰痛. 他们治疗炎症性疾病的策略是使用细胞药物,而不是小分子或单克隆抗体, 因此,通过同时影响多种炎症途径,在系统水平上治疗失控的免疫系统. 这使他们能够为那些几乎没有或没有选择的COVID-19 ARDS患者提供急需的治疗. The Phase 3 trial was informed by the positive results from an emergency compassionate use protocol in patients on mechanical ventilation with COVID-19 ARDS at Mt Sinai Hospital in New York where 75% (nine of 12) patients were discharged home compared to a mortality rate of around 80% recorded in New York over the same time period in patients with COVID-19 ARDS who were not treated with remestemcel-L. 计划对300名患者的试验进行中期分析. 西尔维乌·伊特斯库正急切地等待结果.

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    请听龙沙和Mesoblast首席执行官Dr. 西尔维奥·伊特斯库在本期播客“A View On”中."


    关键术语:

    细胞医学:利用人体中已发现的细胞的医学, 经常修改和增强, 治疗疾病.

    间充质细胞系:通过特定的炎症细胞因子受体感知组织炎症,然后分泌抗炎因子的细胞. 它们存在于所有血管化组织中,作为调节因子,使所有器官的免疫反应正常. 欲了解更多信息,请访问: www.mesoblast.com/science/mesenchymal-lineage-cells.

    免疫级联:当身体的补充免疫系统产生额外的蛋白质, 细胞因子等, 增强抗体抵抗微生物及受损细胞的能力.

    细胞因子:这些非常小的蛋白质,在细胞信号转导中很重要,调节免疫反应. 中胚层间充质细胞系与细胞因子相互作用调节免疫系统的炎症反应.

    细胞因子风暴:这是当身体迅速释放过多的细胞因子进入血液, 造成过度的免疫系统炎症反应,这是有害的,甚至是致命的.

    多模式免疫激活:当机体激活多种免疫反应来攻击病毒或异物时, 可能会导致重要器官组织发生危险的炎症. Mesoblast技术的优势在于, 不像小分子和单克隆抗体, 他们的细胞药物可以同时调节其中几种反应.

  • 对抗癌症的新军火库:药物智能炸弹承诺减少对患者的附带损害

    Cybrexa Therapeutics首席执行官Per Hellsund和CSO Vishwas Paralkar在采访中谈到了他们的公司是如何利用细胞穿透性肽来塑造癌症治疗的未来的.

    安全消除癌细胞的最大障碍之一是,大多数疗法也会对病人的健康器官和组织产生负面影响, 被称为旁观者. 这一臭名昭著的问题阻碍了有效的治疗,从肿瘤学开始,往往对患者的生活质量具有毁灭性的影响. Cybrexa Therapeutics追求的一项新策略是,设计一种针对由癌细胞构成的实体肿瘤的治疗方法,利用它们的一种通用生物标志物——酸性. 该公司开发了一个利用癌细胞代谢固有的低pH值环境的平台. 通过使用具有抗癌作用的细胞穿透肽, 他们的平台将治疗直接带入肿瘤内部, 不伤害健康细胞,尽量减少旁观者的死亡. 这种智能抗肿瘤技术有望广泛应用于患者,并减少癌症治疗的副作用

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    请听这一集“A View On”播客中Lonza和Cybrexa疗法研究人员之间的对话."


    关键术语:

    癌细胞的酸性:目前的研究表明,癌细胞具有一种称为有氧糖酵解的细胞代谢, 这一过程产生乳酸,并在肿瘤内部和周围创造更酸性的环境.

    细胞穿透肽:肽是氨基酸串,可用于药物输送. 它们在结构上是不稳定的,在正常的pH值水平下不能穿透细胞,但当到达酸性环境时就会僵化,然后可以进入目标细胞.

    连接物:一种化学键,使药物附着在载体上,并被送到特定的靶点. 对于Cybrexa, 这种键将肽与细胞毒性分子或DNA抑制剂连接起来,有效地靶向癌细胞和肿瘤.

    细胞毒性药物:癌症治疗中的细胞毒性药物, 如化疗, 不仅对癌细胞有毒,而且对其他健康细胞有害吗, 对治疗产生不必要的副作用. 一项新的研究表明了这是如何做到的, 当与细胞穿透肽结合时, 细胞毒性分子的传递可以局限于癌细胞的酸性环境, 从而避免脱靶毒性和旁观者的杀戮.

    DNA修复抑制剂:一种相对较新的癌症治疗形式,肿瘤学家经常与化疗联合使用. 抑制癌细胞的修复机制有效地打开了肿瘤的桌子, 这些癌细胞劫持了病人的健康DNA,并利用细胞的自然修复特性来抵抗化疗. 通过使用专门针对癌细胞的DNA修复抑制剂, 研究人员希望提高化疗的有效性并减少其副作用.

    剂量限制毒性:当一种药物或其他癌症治疗的副作用阻止了对癌症治疗有益的剂量增加. 通过移除这个边界, 治疗方法可以更有效地摧毁体内的癌细胞.


  • 从国际空间站到桌面打印机, 3D生物打印技术正在革新组织模型研究

    Allevi的首席执行官Ricky Solorzano向龙沙讲述了他的公司是如何授权科学家打印他们自己的组织模型的

    几十年来,科学家一直在打印细胞, 而是随着3D生物打印机的到来, 要让打印出来的组织模型表现得像活的组织是很困难的. 这就是为什么血管生成和血管化是3D生物打印的两个圣杯. 生物技术公司Allevi的研究人员最近发表的一篇文章展示了一项突破性的研究,在其中一个桌面模型上打印的皮肤组织模型显示了这两种过程同时发生. 2020年4月出版 ACS生物材料科学 & 工程 说明了生物打印的发展速度有多快, 产生了五年前无法想象的结果, 促进基础科学中组织模型的研究, 疾病模型, 和药物发现. 但阿莱维不会止步于地球上的突破. 这家美国公司还为在国际空间站同时进行生物打印实验获得了资金.

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    请听播客“A View On”第一集中龙沙和Allevi首席执行官Ricky Solorzano关于生物打印的现状和未来应用的对话.”

    关键术语:

    桌面三维生物打印: 3 d生物打印, 类似于其他增材制造技术的过程, 使用生物墨水和生物材料为研究创造生物医学部件,如皮肤组织和类器官,如角膜. 传统上,这些打印机体积庞大,结构复杂,价格昂贵. Allevi的桌面3D生物打印机不仅更小, 它们使用方便,而且比大型机型便宜得多.

    Bio-extrusion一个标准的3D打印机在家里或在创客实验室通过添加材料一层一层地制造一个物体. 在生物挤出技术中,生物墨水从喷嘴中挤出,然后打印到生物材料基体上.

    Bioink一种由活细胞和生物聚合物凝胶组成的材料, 一旦被打印机挤出, 能被组织成组织吗, 器官, 和瀑样.

    基底膜基质™:用于培养细胞的底物的商标名称, 在生物打印过程中必不可少,因为它通常是打印生物墨水的表面.

    血管生成:源自古希腊,字面意思是血管(angio)的产生(起源). 在现代生物学中,这个术语指的是组织内新血管的形成. 在生物打印, 血管生成的存在意味着打印组织的行为和生长方式类似于活组织,这是成功创建功能性打印组织和器官的关键.

    血管化:也与血管的形成有关,但是, 与血管生成形成相反, 成功的血管化打印组织是当一个存在, 印刷的血管结构被组织采用,以输送血液的整个结构.

    神经支配:神经供给组织的过程. 在3 d生物打印, 为打印出来的组织提供神经是该技术的最新前沿,因为为组织提供血液和神经可能会加速体内肌肉功能的恢复,并为神经疾病的研究创造更复杂的组织模型.

    对于上述关于血管生成和血管化的文章以及生物打印的最新研究, 你可以阅读更多关于 Allevi博客.